ACE-031 (ACVR2B)

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Descripción

Descripción ACE-031

El receptor señuelo diseñado ACE-031 es una versión sintética del receptor de proteína transmembrana ACVR2B (receptor de activina tipo IIB). ACE-031 es un potente inhibidor de la miostatina: se une con alta afinidad a la miostatina (GDF-8), lo que evita que la miostatina se una y active su receptor ACVR2B natural y suprima el crecimiento muscular (evitando que la miostatina entregue la señal que limita el crecimiento muscular). De esta manera, ACE-031 ayuda significativamente en el desarrollo y mantenimiento de los músculos. Debido a esta propiedad y capacidad, ACE-031 puede ayudar en pacientes con un síntoma de enfermedades neuromusculares (debilidad y empeoramiento muscular).

Miostatina (GDF-8)

La miostatina (GDF-8) es una mioquina, liberada por los miocitos, es un miembro de la familia de proteínas TGF beta. La miostatina (GDF-8) actúa sobre la función autocrina de las células musculares para inhibir el crecimiento y la diferenciación de las células musculares. En los seres humanos, está codificado por el gen MSTN, y el gen MSTN se encuentra en el brazo largo (q) del cromosoma 2 en la posición 32.2. La miostatina humana con un peso molecular total de 25,0 kDa consta de 2 subunidades idénticas, cada una de las cuales consta de 109 residuos de aminoácidos.

Historia ACE-031

ACE-031 está siendo desarrollado por Acceleron Pharma para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Comenzaron los ensayos clínicos de fase I sobre ACE-031 en Canadá en septiembre de 2008, con 48 pacientes involucrados. Este estudio concluyó en julio de 2009. Luego, en el año 2010, ACE-031 recibió la designación de huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la enfermedad de DMD. Los ensayos clínicos de fase II se iniciaron en abril de 2010, con 24 pacientes involucrados. Sin embargo, al final, el desarrollo clínico de ACE-031 terminó repentinamente en febrero de 2011 y no continuó.

Distrofia muscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético mortal que se caracteriza por un debilitamiento gradual de la fuerza y ​​las funciones musculares, debido a mutaciones genéticas. Esto conduce a un empeoramiento de los músculos esqueléticos y da como resultado cicatrices y tejido graso no funcionales. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne experimentan una incesante disminución de la fuerza muscular, lo que arruina su capacidad para respirar, caminar y vivir de forma independiente. Esta oscura enfermedad afecta a los niños y ocurre en 1 de cada 3500 nacimientos de varones, se estima que hay más de 100 000 pacientes solo en los EE. UU.

Ensayos clínicos realizados y resultados de ACE-031

En los ensayos clínicos de fase I de ACE-031 que comenzaron en septiembre de 2008, participaron 48 pacientes con distrofia muscular de Duchenne. En la medida de resultado primaria se estimó la seguridad y tolerabilidad del ACE-031. Después de administrar una vez durante 29 días mediante inyección subcutánea con dosis de 0,02 a 3 mg / kg a niños con DMD, el volumen muscular ha aumentado en un 3,5% en comparación con el 0,2% en los pacientes con placebo.

En la medida de resultado secundaria, se evaluaron los efectos farmacocinéticos (PK) y farmacodinámicos (PD) del ACE-031. En los ensayos clínicos de fase II que comenzaron en abril de 2010, se inscribieron en el estudio un total de 24 sujetos tratados durante un período de 12 semanas; 18 recibieron ACE-031 y 6 placebo.

Los efectos farmacodinámicos del tratamiento con ACE-031 se evaluaron mediante una batería de pruebas de función motora que incluyeron la prueba de marcha de 6 minutos, la prueba de marcha / carrera de 10 minutos, la prueba de subida de 4 escaleras y la maniobra de Gower (GW). La fuerza muscular se evaluó mediante miometría manual y pruebas de sistema fijo. La composición corporal (es decir, la DMO de la columna vertebral, la masa magra y la masa grasa) se evaluó mediante exploraciones DXA de todo el cuerpo y la columna lumbar. La función pulmonar se evaluó mediante la capacidad vital forzada (FVC), la presión inspiratoria máxima (MIP) y la presión espiratoria máxima (MEP).

La seguridad de ACE-031 se evaluó mediante la observación de la incidencia y la gravedad de los eventos adversos. El ACE-031 fue generalmente bien tolerado y no se asoció con eventos adversos graves o graves. Pero el estudio se detuvo después del segundo régimen de dosificación debido a posibles problemas de seguridad de la epistaxis y las telangiectasias.

Posibles beneficios investigados científicamente de ACE-031

    • Puede ayudar en pacientes con un síntoma de enfermedades neuromusculares, prometedor tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.
    • Ayuda significativamente en el desarrollo y mantenimiento de los músculos.
    • Fuertes efectos anabólicos y anti-catabólicos, evitando la pérdida de masa muscular
    • Reducción del exceso de grasa corporal.

ACE-031 posibles efectos secundarios

En los ensayos clínicos, algunos participantes observaron estos efectos secundarios durante el tratamiento con ACE-031:

    • Dolor o irritación en el lugar de la inyección.
    • Hemorragia nasal
    • Sangrado de las encías
    • Vasos sanguíneos diseminados
    • Aumento de la temperatura corporal

Sin embargo, la mayoría de estos efectos secundarios han desaparecido por completo después de la interrupción del tratamiento y el uso de ACE-031. Entre palabras: resulta que los músculos no solo están experimentando un rápido crecimiento sino también los vasos sanguíneos.

Preguntas frecuentes sobre ACE-031

¿Son ilegales los inhibidores de la miostatina en el deporte?

SÍ: En 2008, la Agencia Mundial Antidopaje prohibió las sustancias que inhiben la miostatina. Sin embargo, si los medicamentos de miostatina llegan al mercado médico, podrían ayudar a decenas de miles de pacientes con enfermedades genéticas como la distrofia muscular.

¿Qué es ACE-031?

ACE-031 es una versión sintética diseñada científicamente del receptor de proteína transmembrana ACVR2B (receptor de activina tipo IIB)

¿Qué es DMD?

DMD: la distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético fatal con un debilitamiento gradual de la fuerza y ​​las funciones musculares, debido a mutaciones genéticas.

¿Para qué se utiliza el ACE-031?

ACE-031 está siendo desarrollado por Acceleron Pharma para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

¿La miostatina es una hormona?

SÍ: La miostatina es una hormona autocrina y paracrina producida por las células musculares que inhibe la diferenciación y el crecimiento muscular.

¿Cuál es el resultado de niveles bajos de miostatina?

La falta de miostatina promueve el crecimiento del músculo esquelético y se ha propuesto el bloqueo de su actividad como tratamiento para varios trastornos de desgaste muscular.

¿Puede inhibir la miostatina?

SÍ: ACE-031 es un inhibidor potente y potente de la miostatina GDF-8.

¿Qué es una deficiencia de miostatina?

La hipertrofia muscular relacionada con la miostatina es una condición genética poco común caracterizada por una reducción de la grasa corporal y un aumento del tamaño del músculo esquelético.

¿Por qué es importante la miostatina?

La miostatina es un regulador negativo de la proliferación y diferenciación de mioblastos.

¿Qué genes están involucrados en el crecimiento muscular?

IGF-1 controla el crecimiento muscular con la ayuda del gen de la miostatina (MSTN) (GDF-8), que produce la proteína miostatina.

Dosificación de ACE-031

A pesar de que en los estudios científicos y ensayos clínicos realizados, también se mencionan dosis más altas de ACE-031, más bien (de acuerdo con nuestra opinión) se debe considerar una dosis más segura no más de 100-200 mcg de ACE-031 en una sola inyección.

Visión general

ACE-031 es una versión sintética diseñada científicamente del receptor de proteína transmembrana ACVR2B (receptor de activina tipo IIB), que se une con alta afinidad a la miostatina (GDF-8). Fue desarrollado por Acceleron Pharma para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). ACE-031 ayuda significativamente en el desarrollo y mantenimiento de los músculos. Los ensayos clínicos y los estudios científicos con ACE-031 demostraron que el fármaco mejora directamente la masa muscular y la fuerza en modelos preclínicos de enfermedades neuromusculares. ACE-031 tiene una gran capacidad para prevenir la pérdida de músculo o restaurar el músculo perdido como resultado de una enfermedad o su tratamiento. El ACE-031 fue generalmente bien tolerado, no se asoció con eventos adversos graves o graves, pero los estudios de Acceleron Pharma se detuvieron en febrero de 2011 y no continuaron.

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